Čo je skleróza multiplex a aké mýty sa s týmto ochorením spájajú?
Skleróza multiplex je vážne ochorenie z pohľadu pacienta i celospoločenských strát.
Aký je význam včasného nasadenia vysokoúčinnej liečby pre pacientov so sklerózou multiplex?
Čo bráni tomu, aby dostal vysokoúčinnú liečbu každý vhodný pacient so sklerózou multiplex?
Sclerosis multiplex (SM), známa aj ako roztrúsená skleróza, je chronické autoimunitné zápalové a neurodegeneratívne ochorenie, ktoré poškodzuje centrálny nervový systém (CNS). Podľa toho, kde toto poškodenie nastane, objavujú sa následne u pacientov príznaky.
Najčastejšie sa vyskytuje u mladých ľudí v produktívnom veku, pričom prvá manifestácia príznakov býva vo veku 20 – 40 rokov. Asi 85 % pacientov sú preto ľudia v produktívnom veku, čo spôsobuje, že ochorenie nie je závažné len z pohľadu pacienta, ale aj z pohľadu celospoločenských strát a dopadov.
Vďaka vývoju nových liekov, predovšetkým tzv. chorobu modifikujúcej liečby (DMT, z anglického disease-modifying treatment), sa obraz tohto ochorenia za posledné desaťročia výrazne zmenil. Ak sú včas odhalené príznaky, stanovená diagnóza a ak sa vysokoúčinná liečba začne včas, môže byť ochorenie spoľahlivo pod kontrolou a prispieť tak k dobrej kvalite života pacientov s SM.
I keď je SM zatiaľ nevyliečiteľné ochorenie, môžu pacienti vďaka liečbe s touto diagnózou viesť takmer plnohodnotný život. Lekári majú totiž pre nich k dispozícii množstvo liekov, ktoré pomáhajú utlmiť imunitný systém (zastaviť aktivitu ochorenia), tým spomaliť rozvoj ochorenia a tiež znížiť počet relapsov, teda vzplanutí choroby.
„Cieľom dostupnej liečby je, aby sme čo najefektívnejšie spomalili priebeh choroby a čo najviac predĺžili obdobie, keď majú pacienti veľmi dobrú kvalitu života, dokážu viesť normálny rodinný, pracovný a spoločenský život. SM teda nevieme definitívne vyliečiť, ale vieme priebeh choroby modifikovať tak, že ju spomalíme a oddialime neskoršie štádiá, keď už môže pacient mať výraznejšie neurologické postihnutie,“ vysvetlila doc. MUDr. Marianna Vitková, PhD. – predsedníčka sekcie Sclerosis multiplex pri Slovenskej neurologickej spoločnosti.
Dodala pritom, že „na Slovensku máme k dispozícii všetky moderné lieky, ktoré prešli procesom schvaľovania Európskej liekovej agentúry, prípadne ak ich momentálne nemáme všetky, tak sú v procese blízkej registrácie a kategorizácie. Liečba je pre pacienta dostupná a plne hradená z verejného zdravotného poistenia a my ako odborná spoločnosť stále pracujeme na tom, aby sme modifikovali liečebné stratégie tak, aby sa pacient v súlade s najnovšími vedeckými poznatkami dostal čo najskôr k vysokoefektívnym liekom“.
Keďže potlačenie zápalovej aktivity je kľúčové predovšetkým v skorých fázach ochorenia, pre ďalší osud pacienta je rozhodujúce začať s liečbou včas. Čím skôr totiž pacient s liečbou začne, tým účinnejšie je potlačenie aktivity ochorenia, a teda aj poškodenia nervového systému. Výhody včasnej liečby zahŕňajú oddialenie druhej klinickej udalosti, MRI aktivity a tiež oddialenie invalidity. Preto má zmysel liečbu zbytočne neodkladať a začať s ňou čo najskôr.
Ak totiž pacient nedostane včas správnu liečbu, hrozí mu v dôsledku zhoršujúcich sa a pribúdajúcich postihnutí invalidita a zo zverejnených štúdií vyplýva, že takmer 50 % pacientov má problém sa zamestnať, z čoho vyplývajú straty na produktivite.
Z analýzy, ktorú poskytol Prof. PhDr. Róbert Babeľa, PhD., MBA, MSc (HTA), FISAC – prorektor pre vedu, výskum a styk so zahraničím Slovenskej zdravotníckej univerzity (SZU), vyplýva, že ak, napríklad 32-ročný pacient zostane na invalidnom dôchodku, systém stráca viac ako 600-tisíc eur, pretože prichádza asi o 32 rokov produktívneho života tohto pacienta.
„Celospoločenská strata na jedného pacienta sa pohybuje na úrovni 133 000 eur, náklady zdravotných poisťovní sa za posledné roky pohybujú na úrovni približne 4700 eur ročne na jedného pacienta, náklady sociálnej poisťovne na jedného pacienta boli v roku 2022 na úrovni 2970 eur, no a stratu produktivity na jedného pacienta, pokiaľ by išiel do predčasného invalidného dôchodku ako 32-ročný, odhadujeme na úrovni 609 161 eur,“ priblížil Babeľa a zároveň vysvetlil, že „stratu produktivity treba chápať ako ekonomickú hodnotu, ktorú by pacient mohol v rámci svojho produktívneho života vyrobiť, ale pre ochorenie to vyrobiť nedokáže“.
Celospoločenská strata spôsobená sklerózou multiplex je podľa tejto analýzy 8,1 miliardy eur za 10 rokov a strata produktivity spôsobená SM dosahuje 800 miliónov eur za 10 rokov.
Na efektívnu liečbu SM je potrebné sa pozerať ako na investíciu a nie náklad, zdôrazňuje profesor Babeľa. „Keď sa pozrieme na obrovské dopady populácie pacientov s týmto ochorením na spoločnosť, malo by byť našou snahou spolu s odborníkmi, pacientskymi organizáciami, zdravotnými poisťovňami, držiteľmi registrácií liekov a ministerstvom zdravotníctva urobiť maximum pre to, aby sme po prvé – skrátili a maximálne zeefektívnili diagnostickú cestu pacienta, ktorá môže obsahovať aj viac ako 20 rôznych vyšetrení u rôznych špecialistov, po druhé – zaraďovať do riadnej kategorizácie lieky, ktoré majú dokázanú efektivitu, je u nich jasná medicínska potreba. Zároveň je potrebné dohliadnuť na to, že si tieto lieky vieme dovoliť a že ich dávame správnym pacientom a v správnom čase. Vtedy je to bez akýchkoľvek pochýb vysoko efektívna investícia. Rozumiem, že kvalitná terapia niečo stojí, no to aj dlhodobá finančne náročnejšia starostlivosť – avšak zároveň cielená a efektívna – je stále lacnejšia ako potencionálne straty v prípade, že tak neurobíme. Takýto pohľad však zatiaľ minimálne hlavný regulátor či vláda, nemá. A preto o tom treba hovoriť,“ priblížil.
Všetky lieky, ktoré zasahujú do patogenézy ochorenia, teda spomenuté ochorenie modifikujúce lieky (DMT), sú predpisované v centrách pre liečbu SM a všetky podliehajú schváleniu poisťovne. A každý z nich má nejaké podmienky schválenia (indikačné obmedzenia).
„Práve pri vysokoefektívnych liekoch sú tieto podmienky pomerne prísne definované, preto ich v úvode choroby dostane len málo pacientov,“ vysvetľuje docentka Vitková, no dodáva, že „situácia sa aj v tejto oblasti zlepšuje“. Cieľom odborníkov je podľa jej slov do budúcna túto stratégiu naďalej rozširovať, aby sa k vysokoefektívnej terapii dostalo čo najviac pacientov.
Keďže je však SM (zatiaľ) celoživotné ochorenie, farmakologická liečba je dlhodobá a je dôležité, aby pacient dodržiaval liečebný proces a nevysadzoval lieky, keď sa cíti dobre. Tiež je kľúčové, aby pacient akékoľvek zmeny zdravotného stavu komunikoval so svojím SM špecialistom. Komunikácia s odborníkmi a správne pochopenie diagnózy pritom môžu výrazne napomôcť k správnemu a zodpovednému prístupu k celému liečebnému procesu. Významným faktorom úspešnosti liečby je práve spolupráca pacienta a spolupodieľanie sa na tejto „dlhodobej ceste“.
SM, známa aj ako „ochorenie mnohých tvárí“, má veľmi rôznorodé príznaky, v závislosti od toho, kde a v ktorej časti nervovej sústavy sa vyskytne zápal a následné poškodenie. Príznaky môžu byť u každého pacienta iné, pričom podľa odborníkov sa štandardne vyskytuje viac ako 50 rôznych symptómov a aj preto je stanovenie diagnózy pomerne náročné.
Ako najčastejšie príznaky sklerózy multiplex odborníci uvádzajú únavu, bolesť, slabosť, problémy s vizuálnym a zmyslovým vnímaním, zmeny nálad, dysfunkciu močového mechúra, ale aj črevnú a sexuálnu dysfunkciu.
To, ako rýchlo sa človek dostane k diagnóze a teda aj k neurológovi špecialistovi na SM, súvisí okrem iného aj s tým, ktoré príznaky sa u neho prejavia ako prvé. Ak je to napríklad zápal očného nervu, diagnóza je pomerne jednoznačná a rýchla. Podobne aj v prípade, ak má pacient niektoré typické neurologické príznaky ochorenia (zakopávanie pri chôdzi, tŕpnutie končatiny, a iné). Niektorí pacienti sa však diagnózu dozvedajú neskôr, pretože ak sa u nich ako prvá objaví únava, zhoršenie pamäte, pokles pozornosti, môžu byť takéto príznaky dlhšiu dobu „bagatelizované“. Poruchy citlivosti, ako tŕpnutie či brnenie, zase môžu odznieť po niekoľkých týždňoch spontánne alebo po rehabilitácii.
Keďže neexistuje jeden konkrétny diagnostický test, prostredníctvom ktorého by sme vedeli stanoviť diagnózu SM, je diagnostický proces tohto ochorenia založený predovšetkým na zistení klinického obrazu a anamnézy pacienta (pozn. podrobné a dôkladné zisťovanie údajov o zdravotnom stave) a sérii ďalších vyšetrení. Vyšetrenie magnetickou rezonanciou umožní odhaliť ložiská demyelinizácie v oblastiach mozgu alebo miechy. Pre definitívne potvrdenie diagnózy sú dôležité doplňujúce biochemické laboratórne vyšetrenia krvi a vyšetrenie mozgomiešneho moku. Dôležité je aj vylúčenie iných diagnóz, ktoré sú SM podobné. Nedávno upravené diagnostické kritériá SM prispeli k zrýchleniu diagnostiky ochorenia.
Príčina vzniku SM doteraz nie je úplne objasnená. Predpokladá sa však, že je to kombinácia dedičnej predispozície s viacerými vonkajšími faktormi z prostredia. Medzi najčastejšie vplyvy prostredia patrí infekcia vírusmi alebo baktériami, pričom sa spomína najmä EB vírus (vírus Epsteina-Barrovej) patriaci do rodiny herpesvírusov, ktorý je jedným z najrozšírenejších vírusov na svete. Medzi ďalšie rizikové faktory patria geografická šírka, množstvo vitamínu D ako aj skorá imunizácia, t.j. včasné vystavenie infekciám, obezita či fajčenie.
Prvé príznaky SM sa môžu objaviť napríklad po infekciách, operáciách, či nadmernom strese alebo hormonálnych zmenách. Konkrétny vyvolávací faktor však nie je známy a prvé príznaky sa môžu objaviť aj bez jednoznačnej vyvolávajúcej príčiny.
Na riziká tohto ochorenia upozorňujú odborníci každoročne aj pri príležitosti Svetového dňa sklerózy multiplex, ktorý pripadá na 30. mája. Svetový deň sklerózy multiplex vyhlásila Medzinárodná federácia sklerózy multiplex. Cieľom tejto celosvetovej iniciatívy je zvýšiť povedomie o diagnóze a potrebe ju efektívne a včas liečiť.
Na celom svete trpí týmto ochorením asi 2,8 milióna ľudí. Presné epidemiologické dáta o incidencii (pozn. počet nových prípadov ochorenia v danom roku) a prevalencii (pozn. výskyt daného ochorenia v populácii) sklerózy multiplex na Slovensku však nemáme. Presnejšie údaje by sme mohli získať zavedením centrálneho registra pacientov, ktorý zatiaľ chýba. Predpokladáme, že aktuálny počet pacientov so SM na Slovensku je približne deväť až desaťtisíc.
Dôležité je však spomenúť, že v posledných rokoch sledujeme celosvetovo postupný nárast počtu nových pacientov s týmto ochorením, čo však súvisí aj s lepšou a dostupnejšou diagnostikou ochorenia.
SM, podobne ako iné autoimunitné ochorenia, pritom postihuje častejšie ženy ako mužov (približne 3,5:1).
Skleróza multiplex je pre mnohých ľudí neznáme ochorenie. Aj preto sa s ochorením spája množstvo mýtov, ktoré môžu okrem iného spôsobiť oneskorenie včasnej diagnózy, ako aj liečby. Rôzne predsudky zase môžu pacientov zbytočne vystrašiť a zhoršiť ich kontakt s okolím. Aj samotní pacienti často priznávajú, že keď prvý raz počuli svoju diagnózu, nevedeli o aké ochorenie presne ide. Je preto dôležité, aby mala verejnosť čo najviac informácií a ľudia vedeli na čo si majú dávať pozor a čo si majú všímať.
Medzi najčastejšie mýty patria, napríklad, presvedčenie, že SM sa nedá liečiť a jej nevyhnutným výsledkom je život na invalidnom vozíku a skorá smrť, že je to ochorenie starých ľudí a týka sa najmä zabúdania a v súvislosti s liečbou, že keď človek nemá príznaky, nemá ani progresiu ochorenia a nemusí užívať lieky.
Liečba SM je však dlhodobá a celoživotná. Dôležitý je zodpovedný prístup pacienta k liečbe, ako aj spolupráca s lekárom špecialistom.
Informačný servis