Slovenských pacientov a lekárov trápi nedostatok liekov z krvnej plazmy. Len za posledného 1,5 roka podali držitelia povolení o registráciu liekov už 127 žiadostí o vyradenie konkrétnych liekov, vyrábaných z krvnej plazmy, z kategorizačného zoznamu. Niektoré z nich sú tak nedostupné len istý čas, niektoré lieky stiahli výrobcovia zo slovenského trhu už natrvalo. Lekári tak dnes neriešia už len problém, či zámena liekov u pacienta nevyvolá nežiadúce zdravotné komplikácie, ale sú postavení do situácií, kedy doslova nemajú za čo vymeniť liek, ktorý pacient ho súrne potrebuje, hovorí uznávaný profesor Miloš Jeseňák, primár Oddelenia klinickej imunológie a alergológie, vedúci Centra pre vrodené poruchy imunity (Klinika detí a dorastu a Klinika pneumológie a ftizeológie JLF UK a UN Martin) a prezident Slovenskej spoločnosti alergológie a klinickej imunológie.
Analýza data-consultingovej spoločnosti COGVIO ukázala, že tzv. imunoglobulíny boli v období 2018-2021 najčastejšie vyraďované zo zoznamu kategorizovaných liekov z 51 analyzovaných, anatomicko-terapeutických skupín liekov. Ďaleko za nimi ostali aj často napríklad často spomínané lieky pre onkologických pacientov. Pociťujete Vy osobne výsledky tejto štatistiky v praxi? Je situácia skutočne taká nepriaznivá?
Pravdou je, že dostupnosť prípravkov pre vnútrožilové použitie je čoraz menšia. Opakovane sú nedostupné konkrétne druhy imunoglobulínov, pričom každý z týchto produktov má niektoré odlišné vlastnosti a nie sú plne zameniteľné. To samozrejme ohrozuje pacienta vznikom nežiaducich účinkov a zhoršením tolerancie týchto prípravkov. Mnoho pacientov vyžaduje pomerne vysoké dávky imunoglobulínov podávané pravidelne v 3-4-týždňových intervaloch celoživotne, pričom aj aplikácia každého druhu vnútrožilového prípravku sa líši – v rýchlosti, spôsobe aplikácie, tolerancii, koncentrácii a pod. Z hľadiska spektra prípravkov pre podkožné podanie sme sa v priebehu ostatných rokov zredukovali na posledné 2 (!!!) prípravky, pričom pôvodne sme mali približne 6 druhov. Takže situácia je dnes skutočné taká, že ak sme sa v minulosti zamýšľali nad zdravotnými rizikami a pre nás, lekárov a našich pacientov, predstavovala jediný problém zámena liekov a s tým spojené zdravotné a aplikačné riziká, dnes sme často postavení pred problém, keď doslova nemáme za čo vymeniť liek, ktorý pacient potrebuje. V prípade pacientov s vrodenými poruchami imunity ide o nenahraditeľné a život dôležité lieky, ktorých podávanie nesmie byť prerušené.
Čo v takých situáciách robíte?
Preverujeme dostupné prípravy, ich silu (t.j. veľkosť balenia), množstvo balení dostupných v distribučných spoločnostiach ako aj predchádzajúcu toleranciu daného prípravku u konkrétneho pacienta. Dôležitá je aj celková dávka, keďže v prípade menej koncentrovaných prípravkoch následne musíme podať väčší objem v porovnaní s prípravkami s vyššou koncentráciou. Napr. ak pacient potrebuje 60 g imunoglobulínov mesačne, pri 10% prípravku je objem 600 ml, ale pri 5% prípravku až 1200 ml, čo zásadne predlžuje čas podávania. Navyše pri niektorých pacientoch, ktorí tolerujú len jeden konkrétny prípravok, je pri jeho vypadnutí z trhu nemožné podať tie liečivá, ktoré pred tým mali u neho nežiaduce účinky. Ak nemáme v danej chvíli možnosť podať vnútrožilový prípravok snažíme sa pacienta nastaviť na podkožnú formu, čo však vyžaduje veľa času na naučenie podávania ako aj dosiahnutie dostatočnej dávky, ktorá zabezpečí plnú ochranu pacienta. Čiže okrem medicínskych problémov riešime aj celé spektrum technických problémov, čo pri veľkom počte takto liečených pacientov je pre centrum, ktoré sa o nich stará neúnosné.
Na liečbu akých ochorení a využívajú práve lieky z krvnej plazmy? Je nedostupnosť týchto liekov problém, ktorý sa týka skôr užšej skupiny pacientov?
Lieky a liečebné prípravky z plazmy sú využívané na liečbu celého spektra ochorení a to zriedkavého, závažného, chronického, ale aj život ohrozujúceho charakteru. Najviac využívané imunoglobulíny, čiže protilátky, ktoré obsahujú lieky z krvnej plazmy, slúžia napríklad na liečbu rôznych závažných foriem autoimunitných ochorení, ochorení krvotvorby, ťažkých infekčných stavov, tehotenských komplikácií, sú určené i pre novorodencov so slabým imunitným systémom a predpisujú sa tiež pri liečbe infekčných ochorení ako tetanus, besnota, hepatitída A a B, či po transplantácii kostnej drene. Asi najvýznamnejšou indikáciou pre ich použitie sú však vrodené poruchy imunity s nedostatočnou tvorbou protilátok, pričom títo pacienti nemajú žiadnu inú alternatívu v liečbe ako spomínané imunoglobulíny. Ďalšia dôležitá zložka krvnej plazmy tzv. albumín pomáha pri vážnych popáleninách a onkologických ochoreniach. Lieky, ktorých je súčasťou, sú rovnako indikované pacientom po bypassoch alebo napríklad pacientom s kardiologicko-respiračnými ochoreniami. Medzi protilátky vyrábané z plazmy patria aj tzv. koagulačné (pozn. zrážacie) faktory, ktoré zasa obsahujú lieky určené pre hemofilikov, teda ľudí s nedostatočnou zrážanlivosťou krvi. Tí ich musia užívať celoživotne a pravidelne. Napokon z krvnej plazmy sa pripravujú aj viaceré lieky pre liečbu rôznych vrodených zriedkavých ochorení, kedy chýbajúcu bielkovinu dodávame pacientom vo forme prípravku pripraveného z darcovskej plazmy. Skutočne ide o lieky, bez ktorých sa nezaobídu, v podstate tisíce pacientov mesačne. A nie je akceptovateľné a ani technicky možné meniť pravidelne jednotlivé „značky“ prípravkov, pretože to zvyšuje nielen riziko vedľajších príhod ale aj komplikácií priamo z podávania a neustále preúčanie pacientov na inú formu podania, čo je technicky značne komplikované nielen pre pacienta ale aj pre ošetrujúceho lekára. Zdôrazňujem, že pri vrodených a závažných získaných poruchách imunity s poruchou tvorby vlastných protilátok ide o život zachraňujúcu a nenahraditeľnú či nezameniteľnú liečbu. Iná možnosť, ako podávanie imunoglobulínov, pre týchto pacientov neexistuje. Vzhľadom na čoraz lepší záchyt týchto diagnóz sa zároveň zvyšujú počty pacientov vyžadujúcich pravidelnú liečbu. Dnes ich máme na Slovensku niekoľko stoviek.
Slovensko poskytuje ročne cca 30 000 litrov plazmy na frakcionáciu, teda oddeľovane komponentov z plazmy na výrobu liekov. Celkový objem plazmy poskytnutej na frakcionáciu zo strany Česka a Rakúska predstavuje viac ako 600 000 litrov ročne. Viac poskytuje aj susedné Maďarsko, cca 400 000 litrov a tiež Poľsko, cca 200 000 litrov (pozn. dáta NCZI). Podpisuje sa podľa Vás tento fakt pod odchody výrobcov liekov zo slovenského trhu?
Tých dôvodov je podľa mojich informácií niekoľko. V prvom rade chcem ale ešte pripomenúť dôležitú skutočnosť, krvná plazma je nenahraditeľná pri výrobe liekov a to z jednoduchého dôvodu. Zatiaľ ju stále nevieme synteticky, ani na génovými technológiami. Takže všetci sme odkázaní len na dobrovoľných darcov krvi a krvnej plazmy. Zjednodušene, na výrobu liekov ide len toľko plazmy, koľko sa jej vyzbiera od darcov. Súčasťou dohôd niektorých krajín pri predaji plazmy od ich darcov je napríklad zmluvný záväzok výrobcu dodať spätne lieky z krvnej plazmy do krajiny odkiaľ plazma na výrobu liekov prišla. A potom tu máme citlivý problém cenotvorby liekov.
Prečo citlivý?
Rozdiely v cenách, napríklad nami spomínaných liekov z krvnej plazmy sú rádovo aj v stovkách eur. Slovensko striktne porovnáva ceny liekov na úrovni priemeru troch najnižších cien v rámci EÚ. S cieľom dosiahnuť čo najnižšie ceny liekov postupujeme veľmi striktne. Takže, ak sa na trhu zvyšuje dopyt po určitých druhoch liekov, nedokážeme na neho flexibilne reagovať. Sú k dispozícii analýzy, napr. z českého Institutu pro zdravotní politiku, ktoré detailne ukazujú, že napríklad ceny imunoglobulínov sú u nás najnižšie v rámci celej EÚ. Môj osobný názor je, že sa často neprihliada na to, čo sa deje na trhu, aký je dopyt po surovinách na výrobu liekov, ani dopyt po samotných liekoch a v neposlednom rade ani na medicínske prínosy. Za pozitívne ale považujem vyjadrenia vedenia ministerstva zdravotníctva, ktoré chce realizovať v krátkom čase legislatívne zmeny, ktoré by zohľadňovali tzv. osobitné trhové situácie. Ak by sa to podarilo, pomohlo by to nielen pri vstupe inovatívnych liekov na slovenský trh, ale aj pri liekoch, ktoré tu už máme, ale postupne z trhu z vyššie uvedených dôvodov miznú. Flexibilná cenotvorba by zároveň jasne ukázala, že štát sa o pacientov vyžadujúcich takúto liečbu aktívne zaujíma, uvedomuje si nenahraditeľnosť tejto liečby a zároveň aktívne prispieva k jej dostupnosti pre našich pacientov.
Dopyt po krvnej plazmy zvyšuje v čase stále reálnej pandémie koronavírusu aj dopyt po tzv. rekonvalescentnej plazme. O čo ide? A ako táto plazma môže pomôcť pacientov, ktorých zasiahne ochorenie Covid 19?
Zberom rekonvalescentnej plazmy sa realizuje od pacientov, ktorí úspešne prekonali ochorenie Covid 19. Transfúzia plazmy pomáha chorým pacientom zvýšiť ich imunitu a posilniť ich organizmus v boji proti koronavírusu. Uvedená liečba má potenciál pomôcť skrátiť ochorenie, zmierniť jeho príznaky, ale aj znížiť komplikácie a minimalizovať riziko tzv. long-covidu. V januári boli medializované informácie, že Európska komisia vyčlenila 36 mil. EUR na 24 projektov súvisiacich s krvnou plazmou od darcov. Financie boli primárne určené na nákup prístrojov na plazmaferézu a súvisiaceho vybavenia, vrátane súprav na odber, skladovacieho vybavenia, laboratórneho testovania a úpravu odberných centier. Slovensko bohužiaľ nepatrí medzi 14 krajín medzi ktoré bol grant EK prerozdelený.
Informačný servis